It may be used to either replace or reduce the expression of defective genes.
Safety and potential effectiveness have been suggested for specific disease entities (Leber’s congenital amaurosis) in first proof-of-principal clinical trials.
In contrast to pharmacological treatment gene therapy has the advantage of being able to express a protein within specific cell populations and is a potentially definitive therapy.
www.egms.deHiermit können entweder defekte Gene ersetzt oder deren Expression reduziert werden.
Die Sicherheit und potentielle Wirksamkeit der retinalen Gentherapie, zumindest bei speziellen Erkrankungsformen, konnte in ersten klinischen „proof-of-principle-Studien“ bei Patienten mit Leber’scher kongenitaler Amaurose gezeigt werden.
Die Gentherapie kann lokal auf bestimmte Zellpopulationen begrenzt werden, stellt eine potenziell definitive Therapie dar, und steht damit im Gegensatz zu einer pharmakologischen Behandlung.
www.egms.deEnergetic and frequent rubbing of the eyes over a period of years, for example due to allergies, is considered to be a cause of keratoconus.
A relationship is also discussed to very rare systemic diseases, in which this segment of connective tissue is destroyed, like Leber ’ s congenital amaurosis, Retinitis pigmentosa and retinopathy in premature infants.
www.augenklinik-duisburg.deAuch heftiges und häufiges Augenreiben über Jahre hinweg, z.B. bei Allergien, gilt als eine Ursache für einen Keratokonus.
Ein Zusammenhang mit sehr seltenen, systemischen Erkrankungen, bei denen der Anteil von Bindegewebsanteilen gestört ist, wie Leber ’ scher congenitaler Amaurose, Retinitis pigmentosa und Frühgeborenen-Retinopathie wird diskutiert.
www.augenklinik-duisburg.deTherefore, the first successful trial of the gene therapy of a monogenetic disease worldwide was developed for the correction of a gene defect in the RPE.
This was successfully proven in a dog model for Leber’s congenital amaurosis and is now in phase II clinical trial.
Furthermore, the gene therapeutic approach to treat choroidal neovascularisation aims the change of the secretory behavior of the RPE.
www.egms.deIm Rahmen der Versuche zum Einsatz der Gentherapie wurde festgestellt, dass das RPE sich besonders gut durch Vektoren genetisch verändern lässt.
Dies führte zum ersten weltweit erfolgreichen Ansatz der Gentherapie bei einer monogenetischen Erkrankung.
Die Therapie der Leber’schen congenitalen Amaurose hat sich im Hundemodell als erfolgreich erwiesen und befindet sich nun in der Phase II klinischen Studie.
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